Pharming 宣布 Joenja 獲批成為首款 APDS 治療藥物

發(fā)布時(shí)間： 2023-03-27 閱讀：1281次

分享

2023年03月24日 — Pharming Group N.V.（以下稱 "Pharming" 或 " 該公司 "）宣布，美國(guó)食品和藥物管理局（FDA）已批準(zhǔn)其 Joenja（Leniolisib）用于治療 12 歲及以上成人和兒童患者的活化磷酸肌醇 3- 激酶 δ（PI3K δ）綜合征（APDS）。Joenja 是一種口服選擇性 PI3K δ 抑制劑，是美國(guó)第一款也是唯一一款受批用于治療 APDS（一種罕見(jiàn)的進(jìn)行性原發(fā)性免疫缺陷疾?。┑乃幬?。FDA 通過(guò)優(yōu)先審查流程評(píng)估了關(guān)于 Joenja 用于治療 APDS 的申請(qǐng)。獲得優(yōu)先審查的資格適用于有可能在治療、診斷或預(yù)防嚴(yán)重疾病方面提供顯著改善的療法。Joenja 預(yù)計(jì)將于 4 月初在美國(guó)上市，并將于 4 月中旬開(kāi)始發(fā)貨。

醫(yī)學(xué)博士、 研究碩士、北卡羅來(lái)納大學(xué)醫(yī)學(xué)院兒科風(fēng)濕病和過(guò)敏 / 免疫科主任兼副教授 Eveline Wu 表示："Joenja 獲 FDA 批準(zhǔn)對(duì) APDS 界是一個(gè)激動(dòng)人心的時(shí)刻，為受這種罕見(jiàn)疾病影響的患者和家庭提供了轉(zhuǎn)變治療途徑的機(jī)會(huì)。這項(xiàng)批準(zhǔn)意味著他們將首次享受到經(jīng)批準(zhǔn)的治療方案，有望改變 APDS 患者群體的護(hù)理標(biāo)準(zhǔn)。"

FDA 對(duì) Joenja 的新藥申請(qǐng)（NDA）進(jìn)行了優(yōu)先審查，并根據(jù)一項(xiàng)多國(guó)、三盲、安慰劑對(duì)照、隨機(jī) II/III 期臨床試驗(yàn)的結(jié)果批準(zhǔn)了該藥物。該項(xiàng)試驗(yàn)對(duì) 31 名 12 歲及以上 APDS 患者進(jìn)行了療效和安全性評(píng)估。作為此次申請(qǐng)一部分提交的還有一項(xiàng)長(zhǎng)期、開(kāi)放標(biāo)簽擴(kuò)展臨床試驗(yàn)的數(shù)據(jù)，其中有 38 名患者接受了 Joenja 治療，中位時(shí)間為兩年。

針對(duì) 31 名 12 歲及以上 APDS 患者進(jìn)行的 12 周隨機(jī)安慰劑對(duì)照研究表明，Joenja 70mg 每日兩次的臨床療效優(yōu)于安慰劑，并且在共同主要終點(diǎn)（通過(guò)淋巴結(jié)的減小和初始 b 細(xì)胞的增加來(lái)評(píng)估淋巴增生的改善）方面具有顯著意義，分別反映出對(duì)這些患者免疫失調(diào)和免疫表型正常化的影響。