全球首批！Sephience（sepiapterin）獲歐盟委員會(huì)批準(zhǔn)，用于治療所有年齡段、不同嚴(yán)重程度的苯丙酮尿癥（PKU）患者！

發(fā)布時(shí)間： 2025-06-27 閱讀：251次

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2025年06月24日，PTC Therapeutics日前宣布，旗下藥物Sephience（sepiapterin）已獲歐盟委員會(huì)批準(zhǔn)，用于治療所有年齡段、不同嚴(yán)重程度的苯丙酮尿癥（PKU）患者。該批準(zhǔn)主要基于3期APHENITY試驗(yàn)中觀察到的具有高度統(tǒng)計(jì)學(xué)意義的療效結(jié)果，以及在APHENITY長(zhǎng)期擴(kuò)展研究中展現(xiàn)的持久療效和改善患者飲食限制的能力。美國(guó)FDA正在對(duì)該療法的新藥申請(qǐng)（NDA）進(jìn)行審評(píng)，預(yù)計(jì)于2025年7月29日前作出決定。

Sepiapterin是一種天然的BH4酶輔因子前體，BH4是苯丙氨酸羥化酶（PAH）發(fā)揮作用所必需的關(guān)鍵輔因子。Sepiapterin通過藥理伴侶機(jī)制發(fā)揮作用，即該藥物和BH4分別可與變異型PAH結(jié)合，提升酶活性，涵蓋PKU中常見且對(duì)BH4不敏感的PAH變異型。該機(jī)制可增強(qiáng)錯(cuò)誤折疊PAH酶的構(gòu)象穩(wěn)定性，并顯著提高細(xì)胞內(nèi)BH4濃度，從而有效降低血液中的苯丙氨酸（Phe）水平。