首款C3腎小球病治療藥物獲FDA批準(zhǔn)！

發(fā)布時(shí)間： 2025-03-28 閱讀：1126次

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2025年03月22日，諾華（Novartis）公司日前宣布，其口服小分子療法Fabhalta（iptacopan）已獲得美國FDA批準(zhǔn)，用于治療C3腎小球?。–3G）成人患者，以減少蛋白尿。Fabhalta是首個(gè)獲批用于治療該疾病的藥物。

C3G一種進(jìn)展性的罕見腎臟疾病，常在年輕時(shí)發(fā)病。C3G患者預(yù)后較差，約有一半患者在確診后10年內(nèi)進(jìn)展為腎衰竭。Fabhalta是一種補(bǔ)體替代通路因子B抑制劑，能夠選擇性靶向被認(rèn)為是該疾病根本原因的機(jī)制。在Fabhalta獲批之前，C3G患者只能依賴支持性護(hù)理、廣譜免疫抑制和癥狀管理來應(yīng)對(duì)疾病。

FDA這次的批準(zhǔn)主要基于3期臨床試驗(yàn)APPEAR-C3G的數(shù)據(jù)。研究顯示，接受Fabhalta及支持性治療的患者在6個(gè)月內(nèi)與安慰劑組相比，蛋白尿水平下降35.1%，差異統(tǒng)計(jì)學(xué)顯著且具有臨床意義。在許多腎臟疾病中，蛋白尿下降被廣泛地視為延緩腎衰竭進(jìn)程的重要替代指標(biāo)。