胱氨酸尿癥新藥！新配方腸溶制劑Thiola EC(硫普羅寧片)獲美國(guó)FDA批準(zhǔn)，解除食物限制

發(fā)布時(shí)間： 2019-06-30 閱讀：2995次

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2019年06月30日訊--Retrophin公司近日宣布，美國(guó)食品和藥物管理局（FDA）已批準(zhǔn)Thiola EC（tiopronin，硫普羅寧）100mg和300mg片劑，這是一種新的腸溶制劑Thiola，用于治療胱氨酸尿癥。這是一種罕見(jiàn)的遺傳性疾病，可導(dǎo)致尿中胱氨酸水平升高，導(dǎo)致反復(fù)出現(xiàn)的胱氨酸腎結(jié)石的形成。Thiola EC預(yù)計(jì)將在今年7月上市。

紐約大學(xué)朗格健康中心（NYU Langone Health）腎臟科臨床主任David S.Goldfarb博士表示：“Thiola作為胱氨酸尿癥首選藥物的效用已得到充分證實(shí)。然而，對(duì)于某些患者來(lái)說(shuō)，每天三次飯前一小時(shí)或飯后兩小時(shí)給藥的挑戰(zhàn)，加上藥片負(fù)擔(dān)很重，一直是一個(gè)挑戰(zhàn)。有了Thiola EC這個(gè)新的治療方案，無(wú)論食用或不食用食物都能靈活地給藥，同時(shí)給病人提供減少服用藥片數(shù)量的機(jī)會(huì)，這將有意義地提高給藥便利性和治療依從性。”

用藥方面，Thiola在成人患者中的推薦初始劑量為每天800毫克，在臨床研究中，平均劑量約1000毫克，即每天10片。原Thiola 100mg片劑，推薦在飯前至少1小時(shí)或飯后2小時(shí)服用。Thiola EC 100mg和300mg片劑則可與食物一起或不一起服用。

Thiola EC片劑通過(guò)505(b)(2)監(jiān)管途徑獲得批準(zhǔn)，該途徑允許FDA參考先前已批準(zhǔn)產(chǎn)品Thiola的安全性和有效性研究結(jié)果，并結(jié)合對(duì)該產(chǎn)品進(jìn)一步研究的審查結(jié)果。